Produtos Medicinais Órfãos e para Doenças Raras no BfArM

Quadro do Regulamento Órfão da UE

O Regulamento Órfão da UE (Regulamento (CE) No 141/2000) visa estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras que afetam menos de 5 em 10.000 pessoas na UE. Na Alemanha, o BfArM apoia a implementação para procedimentos nacionais, descentralizados e de reconhecimento mútuo, contribuindo para designações órfãs centralizadas via Comitê de Medicamentos Órfãos (COMP) da EMA. O status órfão oferece incentivos como assistência protocolar, reduções de taxas e 10 anos de exclusividade de mercado após autorização. Medicines for rare diseases - BfArM

Processo de Designação Órfã

• Solicitantes solicitam designação órfã ao COMP da EMA antes da candidatura de autorização de comercialização.
• O BfArM fornece aconselhamento científico sobre elegibilidade órfã, incluindo justificativa de prevalência (≤5/10.000 na UE), plausibilidade médica e benefício significativo sobre tratamentos existentes.
• Suporte nacional: O BfArM oferece diálogo precoce e aconselhamento para produtos destinados a rotas nacional/DCP/MRP.
• Uma vez designado, o status órfão é mantido ao longo do desenvolvimento e autorização.

Incentivos e Medidas de Suporte

• Reduções de taxas: Reduções significativas ou isenções para produtos órfãos designados em nível EMA e nacional (incluindo procedimentos do BfArM).
• Assistência protocolar: Aconselhamento científico da EMA/COMP ou autoridades nacionais (BfArM) sobre aspectos de qualidade, não clínicos e clínicos.
• Exclusividade de mercado: 10 anos após autorização centralizada; procedimentos nacionais podem beneficiar de proteções equivalentes.
• Produtos órfãos pediátricos podem qualificar para +2 anos de exclusividade se compatíveis com PIP.

Vias de Autorização para Medicamentos Órfãos

• Procedimento centralizado via EMA é comum para medicamentos órfãos para garantir acesso em toda a UE.
• O BfArM gerencia candidaturas órfãs nacionais, DCP e MRP, assegurando consistência com critérios órfãos da UE.
• Produtos órfãos frequentemente utilizam autorização condicional ou em circunstâncias excepcionais devido a dados limitados de pequenas populações.

Orientação Prática para Solicitantes

• Engajamento precoce com o BfArM recomendado para aconselhamento científico sobre estratégia órfã, design de estudos e requisitos de dados.
• O BfArM apoia desenhos de ensaios adaptativos, evidências do mundo real e extrapolação para lidar com pequenos números de pacientes.
• Solicitantes devem monitorar opiniões do COMP e orientações do BfArM para atualizações em políticas de doenças raras.

O suporte do BfArM a medicamentos órfãos ajuda a atender necessidades médicas não supridas em doenças raras, promovendo inovação e acesso aos pacientes por meio de flexibilidade regulatória e incentivos alinhados à política órfã da UE. Medicines for rare diseases - BfArM