英國條件式上市許可、特殊情況上市許可與國家科學建議

條件式上市許可（CMA）

條件式上市許可適用於針對未滿足醫療需求之藥品，當綜合臨床資料尚未完整但基於現有證據之效益風險平衡為正向時授予。申請人須承諾於授權後約定時限內提供缺失資料。

適用資格

• 藥品針對嚴重衰弱或危及生命之疾病，且無滿意治療或較現有選項有顯著改善。
• 綜合臨床資料尚未完整，但現有資料顯示正向效益風險。
• 合理預期可在授權後合理時限內提供完整資料。
• 未滿足醫療需求經證實，且立即可用之效益大於資料不完整之風險。

主要特點與義務

• 有效期通常為一年，視新資料審查每年續期。
• 特定義務包括完成進行中研究或新研究以確認安全性與有效性。
• 年度續期需證明義務進展及持續正向效益風險。
• 產品特性摘要（SmPC）及病人資訊須標示條件式性質。

特殊情況上市許可（ECMA）

特殊情況上市許可適用於因疾病罕見或其他合理原因，即使上市後亦無法取得完整資料之情形（例如超罕見疾病患者極少）。

適用資格

• 申請人證明無法合理提供完整資料（例如疾病罕見導致試驗不可行）。
• 現有資料提供合理保障之正向效益風險。
• 藥品針對嚴重疾病並具顯著臨床效益。

主要特點與義務

• 無如CMA之固定續期期間；授權附帶特定義務進行持續監測與可能資料蒐集。
• 要求每年審查安全性與有效性資料。
• 授權維持特殊情況狀態，伴隨強化藥品警戒及可能使用限制。
• SmPC及標示明確註明特殊情況基礎。

國家科學建議（NSA）

MHRA提供國家科學建議，涵蓋藥品開發之品質、非臨床、臨床及法規面向。此獨立於EMA科學建議但可互補。

範圍與流程

• 建議涵蓋擬議臨床試驗設計、生物標記物資格、兒童開發計畫及上市後承諾。
• 申請透過MHRA入口網站提交簡報材料；舉行會議（面對面、視訊或書面）。
• 建議不具約束力但提供寶貴法規洞見以降低開發風險。
• 依範圍與格式收取費用。

與CMA及ECMA之關係

• 申請人常早期尋求NSA討論條件式或特殊情況授權途徑之適用性。
• 建議可協助設計支持條件式批准之研究或證明特殊情況合理性。
• 對條件式授權，NSA可討論上市後義務提案。

實務考量

• CMA及ECMA均由MHRA嚴格評估效益風險平衡，考量疾病嚴重度及替代方案可用性。
• 申請人應早期透過NSA參與以對齊開發計畫與這些途徑。
• 上市後遵守特定義務至關重要；違反可能導致暫停或撤銷。
• 這些機制支持高未滿足需求領域之創新藥品加速存取，同時透過強化監測維持保障。

來源：Conditional marketing authorisations, exceptional circumstances marketing authorisations and national scientific advice - GOV.UK