Programas de Uso Compassivo de Medicamentos na Alemanha (BfArM)

Base Legal

O uso compassivo na Alemanha é regido pelo § 41 da Lei Alemã de Produtos Medicinais (Arzneimittelgesetz – AMG), que transpõe o Artigo 83 do Regulamento (CE) No 726/2004 para o direito nacional. Permite o uso de medicamentos não autorizados ou autorizados fora das indicações aprovadas para pacientes com doenças potencialmente fatais, gravemente debilitantes ou cronicamente graves quando não houver terapia alternativa satisfatória disponível. Compassionate Use - BfArM

Critérios de Elegibilidade

• O paciente deve sofrer de doença potencialmente fatal, gravemente debilitante ou cronicamente grave.
• Não existe método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento autorizado na UE, ou o paciente não pode ser incluído em ensaio clínico.
• O uso é justificado com base em dados disponíveis de eficácia e segurança.
• O medicamento é:
  • Ainda não autorizado na UE, ou
  • Autorizado, mas usado fora da indicação aprovada (uso off-label sob programa compassivo).

Procedimento de Solicitação e Notificação

• O médico tratante inicia o pedido e submete uma notificação ao BfArM (não uma autorização formal).
• Documentos exigidos incluem:
  • Histórico médico do paciente e justificativa para o uso.
  • Dados disponíveis sobre o medicamento (ex.: resultados de ensaios clínicos, SmPC se autorizado).
  • Parecer positivo de comitê de ética (obrigatório).
  • Consentimento informado do paciente.
• O BfArM revisa a notificação e pode solicitar informações adicionais ou impor condições.
• Não é emitida aprovação formal; o programa prossegue se o BfArM não levantar objeções.

Responsabilidades das Partes Envolvidas

• Médico Tratante: Responsável pela seleção do paciente, tratamento, monitoramento e notificação de reações adversas.
• Patrocinador/Fabricante: Fornece o medicamento gratuitamente e apoia com dados e farmacovigilância.
• BfArM: Supervisiona o programa, coleta dados de segurança e pode suspender ou encerrar se os riscos superarem os benefícios.
• Comitê de Ética: Deve aprovar o plano de uso compassivo.

Farmacovigilância e Notificação

• Todas as reações adversas graves devem ser notificadas ao BfArM e ao fabricante conforme regras de farmacovigilância.
• Relatórios anuais resumidos de segurança e eficácia podem ser exigidos.
• O programa pode ser encerrado a qualquer momento se surgirem novas preocupações de segurança.

Considerações Práticas

O uso compassivo distingue-se de ensaios clínicos e programas de paciente nomeado. Não se destina à coleta sistemática de dados, mas ao benefício individual do paciente. O BfArM fornece orientação detalhada, formulários e informações de contato para notificações.

Esse mecanismo garante acesso controlado a tratamentos potencialmente salvadores para pacientes com necessidades médicas não atendidas na Alemanha, mantendo altos padrões de segurança. Compassionate Use - BfArM