日本孤兒藥指定標準問答

1. 背景

本行政通知彙整孤兒藥指定之問答（Q&A），基於「孤兒藥等指定」（聯合PSEHB/PED及PSEHB/MDED通知第0831-7號，2020年8月31日 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf）。納入「孤兒藥等指定之部分修訂」（聯合PSB/PED及PSB/MDED通知第0116-1號，2024年1月16日 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf），經加強藥物發現與開發/確保穩定供應監管事務審查委員會審查。

2. 目的

提供孤兒藥指定澄清及處理指南，輔助理解並透過縣衛生部門告知相關方。 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf

3. 適用產品

主要孤兒藥，考量延伸至醫療器械及再生產品監管脈絡。 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf

4. 適用類型

指定標準包括：嚴重疾病（致命或導致極低生活品質，例如顯著功能障礙干擾日常生活 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf）；患者數量（≤50,000，或基於醫療理由、生物標記、治療演算法或特定族群之限制不視為「鹹肉切片」 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf）；高醫療需求（例如現有療法不足需多選項，或新作用機制/安全輪廓 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf）；及開發可能性（臨床效益示範、計劃研究大綱 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf）。

5. 諮詢途徑

指定持有者若標準可能變更（例如新藥批准 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf），應諮詢藥品評估司。早期指定後優先審查/諮詢變更，使用「藥品優先審查資格諮詢（孤兒）（暫定）」或伴隨預申請諮詢，於營銷申請前40工作日請求 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。

6. 批准申請與審查預期

基於申請指定；營銷申請後原則不撤銷，除非標準不滿足，持有者須通知MHLW https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。若孤兒指定符合，優先審查可能，計劃指定族群臨床試驗 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。

7. 批准後程序（上市後義務）

持有者若認可指定後標準不滿足，須通知MHLW；MHLW若需可詢問 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。若標準仍滿足維持指定 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。

8. 實務注意事項

患者數量可基於1年使用；限制（例如年齡群、生物標記、治療階段）若醫療正當，不視為「鹹肉切片」 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。非日本數據臨床效益可接受，除非種族差異明顯 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。無需日本數據審查；協議非強制—甘特圖足夠研究大綱 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。指定依活性成分/適應症，非途徑 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。非臨床研究若基本完成 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf。

9. 生效日期

通知載明本處理方式自2024年1月16日起生效。 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf