日本特定用途藥物指定系統

1. 發布細節

發布於2024年1月12日（2024年4月臨時翻譯）。勞動福利省藥品安全局藥品評估司司長發布。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

2. 背景

連同2019年12月4日發布藥品醫療器械品質效能安全確保法部分修訂法（2019年第63號法，以下稱「修訂法」），建立特定用途藥物指定系統。目的貢獻促進顯著未滿足醫療需求藥物研發，例如兒童劑量及給藥未定義等。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

3. 目的

貢獻促進顯著未滿足醫療需求藥物研發。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

4. 適用產品

藥品醫療器械品質效能安全確保法修訂第77-2(3)條指定特定用途藥物（1960年第145號法，以下稱「該法」）。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

5. 適用類型

指定要件

以下(1)或(2)任一適用。

(1) 兒童疾病診斷、治療或預防滿足以下(A)至(C)全部：

• A 意圖用途以下開發任一
  [1] 劑量及給藥變化
  [2] 劑型添加
• B 意圖用途顯著未滿足需求
  以下任一適用：
  [1] 無既有療法、預防或診斷方法（包括除藥物外無標準照護僅藥物情況及無兒童劑量及給藥藥物）
  [2] 相較既有療法等需更高醫療有用性從兒童患者效能及安全及患者或照顧者身體/精神負擔觀點
• C 用法特別優秀價值
  以下[1]及[2]應滿足：
  [1] 嚴重疾病適應症或嚴重疾病輔助用
  [2] 國際指南等建立標準照護或隨機比較研究等結果良好證據 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

(2) 耐藥病原體引起疾病診斷、治療或預防，1)或2)情況A至C要件全部適用

1) 耐藥病原體藥物情況

• A 以下開發任一
  [1] 適應症變化
  [2] 劑量及給藥變化
• B 意圖用途顯著未滿足需求
  以下(1)及(2)應滿足：
  [1] 目前主要用藥耐藥（或可能耐藥）病原體用
  [2] 目前主要用藥外，無批准目標病原體引起疾病藥物
• C 意圖用法特別優秀價值
  以下(1)及(2)應滿足：
  [1] 目標耐藥病原體感染性及病原體疾病嚴重度綜合觀點高藥物需求
  [2] 國際指南等建立標準照護或隨機比較研究等結果良好證據 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

2) 防止耐藥病原體發生藥物情況

• A 以下開發任一
  [1] 劑量及給藥變化
  [2] 適應症變化
• B 意圖用途顯著未滿足需求
  以下(1)或(2)任一適用：
  [1] 批准劑量及給藥使用若目標疾病病原體誘導耐藥可能
  [2] 雖國際指南等建立標準照護，但未目標疾病適應症。
• C 意圖用法特別優秀價值
  以下(1)及(2)應滿足：
  [1] 若耐藥病原體發生病原體預期感染性及病原體疾病嚴重度綜合觀點高藥物需求
  [2] 國際指南等建立標準照護或隨機比較研究等結果良好證據 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

6. 批准前諮詢途徑

指定申請程序

1. 勞動福利省蒐集以上1落藥物候選開發請求或提案。
2. 勞動福利省請求未批准及標籤外高醫療需求藥物研究組（以下稱「研究組」）評估蒐集開發請求特定用途藥物適用性（以下稱「適用性評估」）。
3. 研究組告知勞動福利省適用性評估結果。
4. 勞動福利省通知研究組適用性評估結果請求藥物行銷授權持有者。
5. 若勞動福利省以上(4)通知接收行銷授權持有者希望藥物指定為特定用途藥物，行銷授權持有者應提交特定用途藥物指定申請勞動福利省。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

7. 批准申請及審查預期

指定程序

(1) 指定申請

意圖申請特定用途藥物指定應提交修訂藥品醫療器械品質效能安全確保法施行規則（1961年勞動福利省令第1號，以下稱「規則」）修訂法施行相關省令發展省令（勞動福利省令2020年第155號，以下稱「修訂省令」）指定表格107-3連同(2)附件藥品安全及環境衛生局藥品評估司勞動福利省（以下稱「藥品評估司」）。申請人應郵寄或攜帶紙本形式資料（一份原件、二份副本）及電子形式。
郵寄至：100-8916東京都千代田區霞關1-2-2 勞動福利省藥品安全及環境衛生局藥品評估司 特定用途藥物指定系統負責人 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

(2) 申請表格附件

修訂省令規則第251-2-2條指定申請表格附件資料。以下解釋資料特定細節：必要時可能要求提交其他資料。

• A 意圖用途需求滿足資料
  以上2開發請求及適用性評估摘要
• B 藥物使用理據資料
  修訂省令規則第40-1(i)條列資料大綱申請提交時可用
• C 開發計劃
  解釋開發計劃大綱如計劃調查項目及研究期等文件
• D 特定用途藥物摘要
  依附件表格1或附件表格2準備委員會解釋文件及出版文件（申請人名稱及產品名稱以及目標適應症[或擬適應症]應隨英文名稱及翻譯） https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

指定方法

特定用途藥物指定聽取藥事及食品衛生理事會意見後進行。指定藥物，指定日期、藥物名稱、目標意圖用途及申請人名稱及地址勞動福利省網站發布。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

8. 批准後程序（上市後義務）

6. 研究/研究中止

依該法第77-2(3)條指定人（以下稱「指定人」）意圖中止指定相關特定用途藥物測試及研究或製造，基該法第77-5條須及時通知勞動福利大臣。作為中止通知，施行規則表格108應提交。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

7. 指定撤銷

勞動福利大臣接收該法第77-5條中止通知，基該法第77-6(1)條撤銷指定。基該法第77-6(2)條，勞動福利大臣可落以下任一情況撤銷指定。指定撤銷公開公告依以上4。

• A 以上1 B或C要件因其他藥物等批准不再滿足。
• B 發現指定申請虛假描述等違法。
• C 無合法理由特定用途藥物無測試及研究或行銷
• D 指定人違反該法或內閣令指定其他藥事法規，或其處分。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

8. 繼承

若指定人轉讓日本開發權他人（以下稱「繼承人」），指定人應依以上6通知研究/研究中止，繼承人應提交以上3(1)申請表格及(2)。然而，若文件內容自指定人接收指定時變化，顯示變化滿足繼承時要件資料亦應提交。繼承單獨發布指定信批准。考量繼承指定人應事先與藥品評估司諮詢。如此，指定人亦應提交繼承合約副本及解釋繼承背景資料。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

9. 實務考量

5. 指定藥物優先

• (1) 優先諮詢
  此允許藥物藥品醫療器械綜合機構諮詢優先其他藥物。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf
• (2) 優先審查
  基該法第14-8條指定藥物可用優先審查。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

10. 生效日期

本通知自2020年9月1日起施行。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

11. 主要部分

• 附件表格1：特定用途藥物摘要（兒童疾病診斷、治療或預防）

  • 申請人名稱（隨英文翻譯）
  • 名稱（日文接受名稱隨英文名稱如INN）
  • 品牌名稱（隨英文翻譯）
  • 目標適應症（隨英文翻譯）
  • 擬劑量及給藥
  • 目標疾病（大綱及需求狀態）
  • 用法特別優秀價值（摘要）
  • 註釋：A4尺寸，若需附件進一步解釋，準備出版。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf

• 附件表格2：特定用途藥物摘要（耐藥病原體引起疾病診斷、治療或預防）

  • 申請人名稱（隨英文翻譯）
  • 名稱（日文接受名稱隨英文名稱如INN）
  • 品牌名稱（隨英文翻譯）
  • 開發目標（耐藥病原體藥物或防止耐藥病原體發生藥物）
  • 適應症（無變化或變化，隨英文翻譯）
  • 擬劑量及給藥
  • 目標疾病（大綱及需求狀態）
  • 用法特別優秀價值（摘要）
  • 註釋：A4尺寸，若需附件進一步解釋，準備出版。 https://www.pmda.go.jp/files/000268527.pdf