日本罕見癌症患者研究者主導試驗開發之生物標記物藥物批准申請考量點修訂

1. 發布細節

發布於2024年3月19日（2025年3月臨時翻譯）。健康、勞動和福利省藥品安全局藥品評價司司長及醫療器械評價司司長聯合通知。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

2. 背景

本修訂處理罕見癌症患者研究者主導臨床試驗開發藥物批准申請政策，其中對應伴隨診斷（CDx）無法同時提交批准。它納入其他適應症批准之體外診斷用作臨床試驗檢測之處理。參考先前通知：「體外伴隨診斷及對應治療產品批准申請通知」（PFSB/ELD通知第0701-10號，2013年7月1日）；「罕見癌症患者研究者主導臨床試驗開發之特定生物標記物藥物批准申請考量點」（PSEHB/PED通知第0224-5號及PSEHB/MDED通知第0224-1號，2023年2月24日）。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

3. 目的

修訂先前聯合通知，組織其他適應症批准之體外診斷用作臨床試驗檢測識別罕見癌症藥物研究者主導試驗受試者之批准申請政策，在特定條件下允許CDx批准前部分變更批准。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

4. 適用產品

基罕見癌症患者研究者主導試驗結果計劃部分變更批准申請之藥物，且體外診斷行銷授權持有者無法同時提交對應CDx批准申請。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

5. 適用標準

藥物須滿足以下全部：

1. 行銷授權持有者計劃基罕見癌症患者研究者主導試驗結果提出部分變更批准申請。
2. 體外診斷行銷授權持有者無法同時提交對應CDx批准申請。
3. 申請人可說明當相關藥物基已獲監管批准之基因突變分析程式等癌症基因組剖析測試結果使用時，效能及安全預期與臨床研究受試者等效。
4. 其他適應症批准之體外診斷用作研究者主導試驗識別受試者之臨床試驗檢測，且可說明當相關藥物基相關體外診斷或其它替代體外診斷結果使用時，效能及安全預期與臨床研究受試者等效。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

6. 諮詢程序

事先與藥品評價司請求諮詢，提交附件「罕見癌症研究者主導試驗開發藥物於相關藥物批准申請同時無法提出CDx批准申請之諮詢申請」。表格包括公司名稱、請求者細節、聯絡資訊、偏好諮詢日期、目標藥物及擬適應症、預期使用基因面板測試或入組時體外診斷品牌名稱及批准號碼（或替代產品）、效能等效理據、及與PMDA新藥辦公室CDx開發政策諮詢狀態。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

7. 批准申請及審查預期

符合資格藥物，藥物部分變更批准申請可於CDx批准申請前進行。未批准為對應CDx之體外診斷是否可用於識別合格患者將於藥物審查決定並於審查報告描述。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

8. 批准後程序（上市後義務）

即使藥物上市後，仍須持續與體外診斷行銷授權持有者討論CDx開發。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

9. 實務注意事項

通知適用於同時滿足(1)及(2)且(3)或(4)任一之藥物。非CDx體外診斷用於患者識別受最終審查決定。本修訂建基於2013年伴隨診斷及治療產品通知。告知醫療機構及授權持有者並提供指示。不一致時日文原版優先。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf

10. 生效日期

自2024年3月19日起生效。 https://www.pmda.go.jp/files/000274874.pdf