Planejamento de Programas de Desenvolvimento de Medicamentos Pediátricos Durante o Desenvolvimento de Medicamentos para Adultos no Japão

1. Detalhes de Publicação

Emitido em 12 de janeiro de 2024 (tradução provisória de abril de 2024). Do Diretor, Divisão de Avaliação Farmacêutica, Bureau de Segurança Farmacêutica, Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

2. Fundo

Medicamentos para uso pediátrico têm mais dificuldades no desenvolvimento clínico comparados aos para adultos apesar de altas necessidades médicas. Nos EUA e UE, empresas farmacêuticas são obrigadas a submeter planos de desenvolvimento de medicamentos pediátricos em estágio inicial de desenvolvimento de fármacos adultos. No Japão, para promover o desenvolvimento de medicamentos pediátricos e resolver perda de medicamentos, é desejável que requerentes preparem e confirmem planos pediátricos com a PMDA antes de arquivar aplicações de aprovação para adultos. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

3. Intenção da Política

A notificação visa incentivar o desenvolvimento oportuno de medicamentos pediátricos tendo requerentes prepararem planos de desenvolvimento durante o desenvolvimento de fármacos adultos e confirmarem com a PMDA, prosseguindo sem demora baseado no plano. Isso aplica mesmo se indicações pediátricas diferirem das adultas, como em tratamentos de câncer. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

4. Produtos Alvo

Aplica-se a medicamentos para uso pediátrico (medicamentos pediátricos) desenvolvidos junto ou após fármacos adultos, particularmente onde o desenvolvimento clínico é desafiador mas necessidades médicas são altas. Inclui casos onde indicações pediátricas e adultas podem diferir. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

5. Tipos de Elegibilidade

Elegibilidade para planejamento inclui fármacos onde sujeitos pediátricos podem ser avaliados com adultos, ou indicações pediátricas separadas. Confirmação é desejável antes de arquivamento de aprovação adulta, ou até o fim da revisão se difícil. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

6. Caminho de Consulta Antes da Aprovação

Requerentes devem confirmar o plano de desenvolvimento de medicamentos pediátricos com a PMDA antes de arquivar a aplicação de aprovação adulta. Se difícil, confirme até o fim da revisão. Para indicações diferentes (ex. tipos de câncer diferentes entre adultos e pediátricos), confirmação ainda é incentivada. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

7. Aplicação de Aprovação e Expectativas de Revisão

Durante o processo de aprovação para fármacos adultos, inclua o plano pediátrico se confirmado. Prossiga com desenvolvimento pediátrico sem demora baseado no plano preparado. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

8. Procedimento Após Aprovação (Obrigações Pós-mercado)

Pós-aprovação, implemente o plano de desenvolvimento pediátrico confirmado prontamente. A notificação não especifica passos pós-aprovação obrigatórios mas enfatiza prosseguir sem demora. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

9. Considerações Práticas

Isso não impede confirmação para fármacos com indicações adultas/pediátricas diferentes. O foco é resolver atrasos no acesso pediátrico comparado a padrões globais. Documentos relacionados incluem revisões parciais (Notificação PSB/PED No. 0329-1, 29 de março de 2024) e P&R (Notificação Administrativa, 29 de março de 2024). https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

10. Data de Vigência

A notificação é efetiva a partir de 12 de janeiro de 2024. https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf