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5 de janeiro de 2026
Aproximadamente 5 minutos
Pontos a Considerar para Avaliação da Eficácia Clínica de Medicamentos para Palmoplantar Pustulose no Japão
Pontos a Considerar para Avaliação da Eficácia Clínica de Medicamentos para Palmoplantar Pustulose no Japão
1. Contexto e Objetivo
O Points to Consider for Clinical Efficacy Evaluation of Drugs for Palmoplantar Pustulosis (Early Consideration) foi emitido pela Agência de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (PMDA) em 23 de janeiro de 2025 para compartilhar a perspectiva atual de revisão sobre avaliação de eficácia clínica no desenvolvimento de medicamentos para PPP. PPP é uma condição cutânea crônica caracterizada por pústulas assépticas recorrentes nas palmas e solas, e no Japão sua apresentação e fisiopatologia podem diferir dos conceitos ocidentais de psoríase pustulosa palmoplantar.
2. Características da Doença e Avaliação
2.1 Visão Geral de PPP
PPP envolve pústulas estéreis recorrentes principalmente nas mãos e pés, com fatores associados como infecção focal e tabagismo no contexto japonês.
2.2 Principais Desfechos Clínicos
A orientação destaca desfechos de eficácia como:
- Índice de Área e Severidade de PPP (PPPASI) do escore total desde a linha de base em determinada semana (por exemplo, semana 16), usado como desfecho de eficácia primário, embora não haja consenso sobre a mudança mínima clinicamente significativa.
- A proporção de pacientes que alcançam melhora definida do PPPASI (como PPPASI 50) é útil como medida secundária.
- Avaliação da qualidade de vida (DLQI) deve ser incluída para complementar a avaliação de severidade das lesões.
3. Tempo de Avaliação da Eficácia
Devido às flutuações dos sintomas e ao início lento de efeito de algumas terapias, a PMDA recomenda avaliar não apenas desfechos precoces como semana 16, mas também eficácia sustentada em semana 24 ou 52.
4. Considerações Futuras
Desfechos com limiares de resposta mais elevados (como PPPASI 75) podem ser desejáveis no futuro, embora atualmente o foco seja no escore total do PPPASI.
5. Avaliação Abrangente
Integrar medidas de resposta e qualidade de vida proporciona uma compreensão mais ampla do benefício clínico para pacientes com PPP, dada a natureza debilitante da doença.
Conclusão
A orientação da PMDA para avaliação de eficácia clínica de medicamentos para PPP no Japão enfatiza o uso do PPPASI total como medida principal, sustentada por medidas secundárias como responder taxas e QOL, com avaliações em múltiplos tempos para refletir a evolução clínica.
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