英國孤兒藥品的監管環境與激勵措施

英國孤兒藥品在英格蘭、蘇格蘭及威爾斯的制度旨在支持罕見疾病治療的開發並確保患者獲得創新療法。此框架包含市場獨佔權、費用減免及申請流程，由英國藥品及醫療產品監管署（MHRA）監督。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

在脫歐後，MHRA 現在在提交上市授權申請（MAA）時審查孤兒藥指定，並不再有歐盟模式下獨立的提前指定步驟。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

標準與資格

要在英國獲得孤兒藥資格，醫藥產品必須用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱疾病，並且該疾病的流行率不得超過設定的閾值或在無誘因下難以收回投資。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

在英國，孤兒指定與上市授權申請同時提交，MHRA 會在整體審查中並行評估指定請求，並在決定上市授權時一併決定孤兒地位。 來源：Orphan Drug Designation in the US, EU & GB ([Scendea][2])

市場獨佔與誘因

在英國獲得孤兒地位的產品將在該特定適應症上享有最多 10 年的市場獨佔權，在此期間相同治療適應症的類似產品不得獲批，除非特定例外情況出現。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

此外，誘因還可能包括監管費用減免及科學監管支持，以促進孤兒藥的開發。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

實務影響

英國孤兒藥制度旨在平衡開發者激勵與患者可及性，確保即使患者群體較小且商業挑戰存在，罕見病治療仍能開發及授權。 來源：Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])