日本成人藥物開發期間兒童藥物開發計劃規劃問答

1. 發布細節

更新於2024年3月29日（2024年5月臨時翻譯）。勞動福利省藥品安全局藥品評估司發布。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

2. 背景

本問答提供司長通知（PSB/PED通知第0112-3號，2024年1月12日）澄清成人藥物開發期間兒童藥物開發計劃規劃。處理詢問並透過縣衛生部門傳播資訊。通知鼓勵但不強制兒童規劃避免日本相較EU及美國「藥物損失」。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

3. 目的

概述準備及確認兒童藥物開發計劃程序、適用及過程，確保及時開發。涵蓋確認諮詢、確認後義務及變化或非試驗計劃處理。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

4. 適用產品

適用成人開發藥物兒童適應症可能不同，如基作用機制預期回應癌症分子靶向藥物。包括與成人評估藥物（10或12歲以上）及需單獨兒童劑型或適應症。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

5. 適用類型

兒童計劃準備宜但非強制。適用包括成人/兒童適應症不同藥物、認需年齡群開發（包括新生兒）、逐步擴展及使用臨床試驗、真實世界資料、建模模擬計劃無新試驗若適批准。亦涵蓋2020行政通知與成人評估兒童藥物。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

6. 批准前諮詢途徑

成人預批准申請，使用PMDA「兒童藥物開發計劃確認諮詢」計劃確認。不同適應症，使用傳統面對面諮詢（例如II期後）。批准後，CTD模組1.5包含計劃。非試驗計劃或重大變化，使用傳統諮詢。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

7. 批准申請及審查預期

計劃經指定或傳統諮詢確認。成人批准，後提交CTD模組1.5包含。兒童批准，審查報告註確認。重大變化需重新確認。記錄維持PMDA諮詢記錄及審查報告。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

8. 批准後程序（批准後義務）

基確認計劃無延遲進行。時間表：無兒童劑型，2年內提交協議/開始試驗；非試驗計劃2年內申請。有劑型，3年內。確認日期為諮詢記錄固定或批准日期。批准文件及審查報告描述。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

9. 實務考量

年齡群：規劃需求，逐步可接受。劑量：確認相同/調整。非試驗：使用資料/模擬有效。記錄：文件註特定措辭。彈性：無固定期；重點及時開始；變化重新諮詢。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

10. 生效日期

基2024年1月12日通知；問答2024年3月29日。 https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf