當地法規專家
與專注於此地區的法規事務顧問公司聯繫。
Qualtech Consulting Corporation
臺灣, 中國, 日本, 新加坡, 香港, 馬來西亞, 菲律賓, 越南, 澳洲, 德國, 韓國, 泰國, 美國
一家專業的醫療器材諮詢公司，為複雜的全球法規挑戰提供一站式解決方案。我們在 13 個市場提供即時法規和臨床支援、在地代表及 QMS 服務，確保高效的市場進入與合規。
Cobridge Co., Ltd.
東京，日本
我們協助醫療器材公司在日本取得上市許可，提供法規諮詢和 DMAH 服務，使境外製造商能夠進入日本市場。
MDREX, Medical Device, Digital Health Consulting Group
韓國首爾 (總部), 日本辦公室
我們為進入韓國市場和全球擴張（例如日本、美國、歐洲）的國外製造商提供全面解決方案。關鍵領域包括產品批准、報銷名單（HIRA）和品質系統認證（KGMP）。他們在 SaMD、醫療穿戴設備和醫用 3D 列印等創新產品方面尤其強大，並提供網路安全和臨床試驗規劃的深入專業知識。
CMIC Holdings Co., Ltd.
日本東京 (總部), 日本大阪, 中國北京, 韓國首爾, 臺灣台北, 新加坡, 美國紐約, 英國倫敦, 德國法蘭克福, 澳大利亞雪梨
我們集團在全球營運，專注於加速藥物和醫療器材的開發、製造和商業化。他們的專業知識涵蓋 I 期到 IV 期臨床試驗、法規事務、品質保證和製造，重點關注日本和亞洲市場。關鍵服務包括臨床營運（CRO）、製造（CDMO/CMO）、研究機構管理（SMO），以及全面的健康分析和解決方案。
2026年1月6日
約5分鐘
在日本兒童炎症性腸病藥物開發的注意事項
在日本兒童炎症性腸病藥物開發的注意事項
1. 背景
2025 年 3 月，日本醫藥品醫療器械綜合機構（PMDA）發布行政通知，闡述了在兒童炎症性腸病（IBD）藥物開發中應考慮的要點，包括潰瘍性結腸炎（UC）與克羅恩氏病（CD）。由於目前在日本獲批的 IBD 藥物多以成人為研究對象，該指引旨在支持兒童族群的臨床試驗早期規劃。 (pmda.go.jp)
兒童 IBD 與成人相比有特有的挑戰，例如內鏡檢查等診斷與活動性評估對兒童的負擔更大，且成人使用的症狀評估指標未必完全適用於兒童。因此，該指引幫助申請者預期兒童特有的規劃需求。 ([turn0search0]
2. 兒童未滿足醫療需求與有限選擇
儘管各類治療（例如生物製劑與靶向藥物）已獲批用於中重度成人 IBD，但兒童劑量與給藥資訊常缺乏，導致兒童可用的經審批治療選擇稀少。因此，產品說明書常註明未在兒童族群中進行臨床研究，凸顯了兒童藥物開發的迫切需求。 ([turn0search0]
3. 兒童開發的主要考量
3.1 確定兒童終點
臨床試驗應定義適當的療效與安全性終點，這些終點可能不同於成人測量標準。需科學地論證替代性或調整後的測量指標是否反映兒童疾病的嚴重程度與進展。
3.2 評估負擔與可行性
侵入性程序如內鏡檢查需謹慎考量其在兒童中的負擔與可行性。試驗方案應盡量減少不必要的程序，並採用適合兒童的評估方法。
3.3 給藥策略
設計適合年齡與體重的劑量方案至關重要，需利用藥代動力學與藥效學資料確保在不同兒童亞組中的安全性與有效性。
3.4 成人資料外推
在可行情況下，可考慮從成人資料外推療效，特別是對年長兒童族群，但必須提供科學合理的佐證資料。
3.5 安全監測
試驗設計中應包括針對兒童生理與發育狀態特有的安全監測策略，並在適當情況下安排長期隨訪觀察。
4. 及早與 PMDA 交流
該通知強調於規劃初期及早與 PMDA 協商。鼓勵申請者討論兒童試驗設計、終點與監管策略，使試驗計劃與監管期望一致，避免審查階段出現延誤。
5. 總結
此注意事項指南為應對兒童 IBD 藥物開發中的特有挑戰提供了框架，鼓勵在試驗規劃中平衡科學嚴謹性與兒童倫理與實務考量。隨著證據積累和科學進步，這些考量亦可能隨之更新。 (pmda.go.jp)
有問題嗎？
向我們的專家提問。我們會盡力回答您的問題。
相關文章
約5分鐘
在日本肺動脈高壓藥物開發的考量要點
PMDA 之早期考量文檔說明日本肺動脈高壓藥物開發的策略要點，包括多區域臨床試驗、主要終點選擇、兒童考量及合適的試驗設計以解決未滿足醫療需求。
約5分鐘
在日本轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病藥物臨床開發的注意事項（早期考量）
該 PMDA 早期考量文件概述了日本轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）藥物臨床開發策略要點，包括罕見病的挑戰、終點選擇、試驗設計與多區域開發。
約5分鐘
在日本評估精神藥物對駕駛表現影響的臨床試驗設計注意事項
該 PMDA 早期考量文件闡述了設計評估精神藥物對駕駛表現影響的臨床試驗的主要要點，強調臨床意義的駕駛受損及合適的評估方法。
約5分鐘
日本醫療器材的專業物流：低銷量、高價值銷售
專業物流是針對日本低銷量、高價值醫療器材銷售的外國製造商的一項關鍵服務，通常利用獨立許可持有人（Independent License Holder）來管理海關、倉儲和配送，以維持高利潤率。
約5分鐘
在日本評估精神藥物對駕駛表現影響的臨床試驗設計注意事項
該 PMDA 早期考量文件闡述了設計評估精神藥物對駕駛表現影響的臨床試驗的主要要點，強調臨床意義的駕駛受損及合適的評估方法。
約5分鐘
在日本抗菌藥物臨床評價指南
PMDA 的《抗菌藥物臨床評價指南》為為獲得監管核准而設計與執行抗菌藥物臨床研究提供全面原則，結合當前科學知識與國際協調趨勢。
約5分鐘
在日本關於類似製劑複方處方藥物非臨床研究的注意事項
PMDA 的早期考量文件說明了日本對於配方與現有核准產品相似的複方處方藥物，在非臨床藥理與毒理學研究方面的考量方法。
約5分鐘
在日本治療乾癬性關節炎藥物臨床開發的注意事項
PMDA 的早期考量文件概述了在日本開發乾癬性關節炎（PsA）藥物時的監管觀點，包括疾病特徵、終點設計、試驗設計考量，以及全球資料的利用。
約5分鐘
日本口服降血糖藥臨床評價指南發布
《口服降血糖藥物臨床評價指南》為在日本規劃、執行及評估口服降血糖藥物的臨床研究提供了詳盡的程序，重點包括血糖控制指標、安全性評估以及適當患者族群的納入。
約5分鐘
在日本診斷性放射性藥物開發中的非臨床研究注意事項
PMDA 於 2025 年 3 月 26 日發布之早期考量文件，說明診斷性放射性藥物在微劑量等情境下可如何精簡非臨床資料套件，並就安全藥理、DDI/ADME、毒性與放射解裂雜質提出監管觀點。
約5分鐘
在日本《診斷性放射性藥物臨床評價指南》重點整理
PMDA／日本厚生勞動省（PFSB/ELD 通知第 0611-1 號）說明診斷性放射性藥物在日本申請核准時，非臨床與臨床證據的設計方式，重點在影像準確性、臨床意義與輻射劑量評估。
約5分鐘
日本「30 日治驗屆出」初次通知（腫瘤藥）審查核對表重點
PMDA 的早期考量核對表整理了日本初次「治驗屆出（CTN）」在腫瘤藥 30 日審查中常見的檢核重點：安全通報流程、第一期受試者選擇的倫理性、起始劑量理據、DLT/耐受性評估、同意書要點與應附文件。
約5分鐘
日本腫瘤藥第一期臨床試驗規劃之統計考量（以安全為核心・早期考量）
PMDA 的早期考量文件說明在日本 30 日 CTN 審查中，腫瘤藥第一期劑量遞增設計需要提交哪些統計性證據與模擬輸出，並以安全為核心，強調在過度毒性情境下的終止行為，以及回填、給藥頻次變更等設計變動的評估。